Medikamente gegen seltene Krankheiten: Die Kosten, wenn man sie nicht hat

Seltene Krankheiten haben in den letzten Jahren an Bedeutung gewonnen, was teilweise auf die hohen Preise für zugelassene Therapien zurückzuführen ist. Allerdings sind die Kosten für den Verzicht auf diese Medikamente viel höher, wie aus einer aktuellen Studie der Chiesi Group hervorgeht. Die mangelnde Behandlung einer seltenen Krankheit ist mit einem Anstieg der Gesamtkosten pro Patient und Jahr um 21,2 % verbunden, was eine erhebliche Belastung für das Gesundheitssystem darstellt. Die gesellschaftlichen Kosten in den USA für alle 7.000 bekannten seltenen Krankheiten können zwischen 7,2 und 8,6 Billionen US-Dollar pro Jahr liegen.

Die Notwendigkeit eines gesellschaftlichen Ansatzes

In der Vergangenheit haben verschiedene Interessengruppen, darunter Industrie, Regierungsbehörden, politische Entscheidungsträger und die Gesellschaft, die Verantwortung für die Linderung der Belastung durch seltene Krankheiten nicht geteilt. Zur Bewältigung dieser wachsenden Krise im Bereich der öffentlichen Gesundheit ist jedoch ein gesellschaftlicher Ansatz unerlässlich, der eine verbesserte Gesundheitspolitik umfassen muss. Die gute Nachricht ist, dass die erhebliche wirtschaftliche Belastung, die seltene Krankheiten mit sich bringen, durch die Verfügbarkeit von Behandlungen verringert werden kann und Pharma- und Biotech-Unternehmen sich zunehmend auf Patienten mit seltenen Krankheiten konzentrieren.

Die Rolle politischer Entscheidungsträger und Regulierungsbehörden

Politische Entscheidungsträger und Regulierungsbehörden spielen eine entscheidende Rolle bei der Gewährleistung eines breiteren Patientenzugangs zu sicheren und wirksamen Therapien. Die kürzliche Vorlage neuer Gesetzesentwürfe im Kongress wird dazu beitragen, die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten voranzutreiben, beispielsweise die Wiederherstellung der Steuergutschrift für Orphan Drugs von 25 % auf 50 % und die Ausweitung der Exklusivität für klinische Studien zu seltenen Krankheiten, die während der Pandemie ins Stocken geraten sind. Darüber hinaus würde der BENEFIT Act es Patienten und Befürwortern ermöglichen, eine größere Rolle im Nutzen-Risiko-Rahmenwerk der FDA für Arzneimittelzulassungen zu spielen.

Auch die Regulierungsbehörden ergreifen Maßnahmen, um die Entwicklung neuer Medikamente für seltene Krankheiten zu fördern. Das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA bereitet ein Pilotprogramm ähnlich der „Operation Warp Speed“ für COVID-19-Impfstoffe vor. Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) hat das Accelerating Rare Disease Cures (ARC)-Programm ins Leben gerufen, um die Entwicklung wirksamer und sicherer Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten zu beschleunigen und zu verbessern. Das Pilotprogramm „Rare Disease Endpoint Advancement“ (RDEA) bietet Arzneimittelentwicklern verstärkte Unterstützung bei der Entwicklung wirksamer Endpunkte für klinische Studien zu seltenen Krankheiten. Darüber hinaus haben die FDA und das NIH kürzlich den Start der öffentlich-privaten Partnerschaft Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND) angekündigt, die darauf abzielt, das Verständnis neurodegenerativer Erkrankungen zu verbessern und die Entwicklung von Behandlungen für ALS und andere seltene neurodegenerative Erkrankungen zu fördern.

Die Bedeutung erhöhter Mittel

Der Kongress sollte die Mittel für das Orphan Disease Grant Program der FDA erhöhen, die NIH-Forschung und -Finanzierung für seltene Krankheiten erhöhen und Kliniker und Forscher für seltene Krankheiten in die Lage versetzen, Anträge für seltene Krankheiten zu prüfen und Aufsichtsbehörden zu beraten. Das Priority Review Voucher-Programm für seltene pädiatrische Krankheiten sollte ebenfalls dauerhaft neu genehmigt werden, und die Gemeinschaft der Patienten mit seltenen Krankheiten sollte umfassend einbezogen werden, um ihre einzigartigen Erfahrungen besser zu verstehen.

Bereitstellung von Mitteln für seltene Krankheiten

Um die gesellschaftliche Belastung zu verringern, sollten Mittel für seltene Krankheiten entsprechend den Massengesundheitserkrankungen bereitgestellt werden. Die soziale Infrastruktur muss angepasst werden, um die Ressourcen der Pflegekräfte zu erhöhen und Familien zu entlasten, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, da sie besonders hohe indirekte oder nicht erstattete Kosten tragen.

Abschluss

Pharma- und Biotech-Unternehmen müssen neue Therapien auf den Markt bringen und mit Regierungsbehörden, Interessengruppen, Regulierungsbehörden und anderen Interessengruppen zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass Richtlinien den Zugang von Patienten zu neuen und vielversprechenden Therapien verbessern und nicht einschränken. Therapien für seltene Krankheiten haben eindeutig positive Auswirkungen auf die Gesellschaft und rechtfertigen eine Erhöhung der staatlichen Investitionen in seltene Krankheiten, nicht nur für Forschung und Entwicklung, sondern auch für die Diagnose, einschließlich Screening. Je früher Patienten diagnostiziert werden und eine verfügbare Behandlung erhalten, desto mehr wird die Gesellschaft davon profitieren.

Biografie des Autors:

Giacomo Chiesi ist Leiter für globale seltene Krankheiten bei der Chiesi Group, wo er das Team leitet, das Behandlungen für seltene und extrem seltene Krankheiten entwickelt und vermarktet.

Weitere unverzichtbare Kommentare von Fortune:

• Die Pandemie hat gezeigt, dass wir die Wirtschaft nicht reparieren können, ohne die Kinderbetreuung zu verbessern
• Der Plan der Biden-Regierung zur Bekämpfung des Klimawandels weist einen blinden Fleck auf
• Die Energiewende wird die Geopolitik, wie wir sie kennen, auf den Kopf stellen
• Die Erholung von der Pandemie muss einen ehrgeizigen Bildungsplan umfassen
• Wir brauchen eine Version des Marshallplans des 21. Jahrhunderts, um unsere Volkswirtschaften wieder aufzubauen
• Warum sich jetzt ein demokratischer Kongress mit der Pflegekrise befassen muss
• Wie die Biden-Regierung das Vertrauen in die Cybersicherheit der Regierung wiederherstellen kann
• Um das rassische Wohlstandsgefälle zu schließen, setzen Sie mehr Schwarze in Führungspositionen
• Die nächste Generation junger Führungskräfte übernimmt die Verantwortung für den Klimawandel
• Die USA brauchen eine Wahrheits- und Versöhnungskommission zum Thema Gewalt gegen Schwarze