Neues Medikament Ayvakit von der FDA zugelassen, um 32.000 Amerikanern mit systemischer Mastozytose zu helfen

Die Food and Drug Administration (FDA) hat kürzlich Ayvakit zugelassen, ein neues Medikament zur Behandlung der systemischen Mastozytose (SM), einer seltenen Immun- und Bluterkrankung. SM kann lebensbedrohliche allergische Reaktionen auf alltägliche Dinge wie Parfüm, Tomatensamen und sogar Joggen hervorrufen. Diese Zulassung ist eine großartige Nachricht für schätzungsweise 32.000 amerikanische Erwachsene mit SM, die mit dieser schwächenden und komplexen Krankheit leben.

Erweiterte Verwendung für Ayvakit

Ayvakit wurde ursprünglich im Jahr 2021 zur Behandlung von nur einigen tausend Patienten mit fortgeschrittenem SM zugelassen. Dadurch hatten die meisten Patienten keine Medikamente mehr, um häufige und unvorhersehbare allergische Reaktionen zu verhindern. Sie waren auf EpiPens, Antihistaminika und Steroide angewiesen, die zu Gewichtszunahme und Depressionen führen können. Allerdings kann Ayvakit jetzt ein breiteres Spektrum von SM-Patienten behandeln, von mittelschweren bis hin zu schweren Fällen. Blueprint Medicines, das Unternehmen hinter dem Medikament, plant, es an 7.500 Patienten mit SM-Diagnose zu vermarkten. Das Medikament ist als 25-Milligramm-Tablette erhältlich und muss täglich eingenommen werden. Ayvakit hat monatliche Großhandelskosten von 37.111 US-Dollar, die Blueprint bei erweiterter Nutzung beibehalten möchte.

Vorteile von Ayvakit

Dr. Mariana Castells, Direktorin des Mastozytosezentrums am Brigham and Women’s Hospital und Hauptforscherin einer klinischen Studie mit dem Medikament, sagte, dass Ayvakit die Anzahl der mutierten Mastzellen um 70 bis 80 Prozent reduziert. Mastzellen, eine Art weißer Blutkörperchen, die Immunreaktionen steuern, sind bei Menschen mit SM überaktiv. Sie reichern sich an verschiedenen Stellen des Körpers an und lösen Entzündungen aus, die zu schweren allergischen Reaktionen führen können. Ayvakit kann helfen, diese Reaktionen zu verhindern und die Lebensqualität von SM-Patienten deutlich zu verbessern.

Laut Kate Haviland, Geschäftsführerin von Blueprint, prognostiziert das Unternehmen einen Spitzenumsatz von 1,5 Milliarden US-Dollar pro Jahr, was bedeutet, dass etwa die Hälfte der 7.500 Patienten im Zielmarkt das Medikament täglich einnehmen würden. Ein verschreibungspflichtiges Medikament, das eine Milliarde Dollar Umsatz generiert, gilt als Blockbuster. Ayvakit erzielte im vergangenen Jahr einen Umsatz von 111 Millionen US-Dollar.

Lebensveränderndes Medikament für SM-Patienten

Ayvakit war ein lebensveränderndes Medikament für Patienten wie Jessica Tipp, bei der nach einer ungewöhnlich schlimmen allergischen Reaktion SM diagnostiziert wurde. Vor der Einnahme von Ayvakit musste sich Tipp mindestens einmal pro Woche, manchmal sogar acht Mal, einen EpiPen verabreichen. Aus Angst vor einem anaphylaktischen Schock konnte sie ihr Haus schließlich nicht mehr verlassen. Nachdem sie jedoch jede Nacht Ayvakit eingenommen hat, zeigt sie selten allergische Reaktionen, hat seit drei Monaten keinen EpiPen mehr verwendet und fühlt sich wohl, wenn sie ihr Haus verlässt.

Die Zulassung von Ayvakit ist eine gute Nachricht für die 32.000 Amerikaner mit SM. Es bietet ihnen die Chance, ein normales Leben zu führen, ohne Angst vor einer lebensbedrohlichen allergischen Reaktion haben zu müssen. Blueprint Medicines plant, weiterhin Medikamente zu entwickeln, die bei der Behandlung mehrerer Krebsarten helfen können, was sie zu einem attraktiven Ziel für Fusionen und Übernahmen macht.

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